中新網上海11月1日電(記者 陳靜)由中國專家自主研發的EXG001-307是新一代治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因替代治療藥物。

　　記者1日獲悉，由復旦大學附屬兒科醫院王藝教授領銜的“一項在1型脊髓性肌萎縮患者中評估靜脈注射EXG001307后的安全性和有效性的多中心、單臂、非隨機、開放性臨床試驗(方案號：EXG001-307-102)”項目正式啟動，未來有望提供有效、安全且經濟的新型治療藥物。

　　目前，中國國內已上市的脊髓性肌萎縮癥(SMA)靶向治療藥物有兩種，即：反義寡核苷酸藥物和小分子藥物，基因替代治療藥物尚未在中國上市使用。

　　該臨床試驗項目集結了包括神經科、康復科、免疫科、心內科、肝病科、呼吸科、檢驗科、重癥醫學科、臨床藥學部、醫務科等9個學科23名專家和4名研究護士。項目啟動會對所有成員進行全面培訓，包括研究方案、GCP培訓，同時也討論了項目實施細則和招募方案。本研究也將與美兒SMA關愛中心合作，積極開展受試者招募和篩選，以及SMA治療研究的全程化管理。

　　據悉，復旦大學附屬兒科醫院SMA多學科團隊參加過小分子藥物的國際多中心的研究，由此“鍛造”了一支具備國際臨床研究水平和能力的團隊，為本次開展臨床試驗打下了堅實基礎。同時，該團隊牽頭成立中國SMA診治中心聯盟(覆蓋全國74家醫療機構)，大力推進中國SMA多學科管理與合作交流；積極致力于推動SMA靶向治療藥物在國內的上市后臨床研究。

　　復旦大學附屬兒科醫院院長黃國英教授在啟動會上表示，EXG001-307項目具有里程碑的意義，預祝項目PI王藝教授的帶領下，在MTD團隊的通力合作下，成功開展。(完)